2021年上半年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了29款新藥，高于去年同期（26款）。其中，腫瘤藥達(dá)到12款，占比44%，這一比例高于2020年全年（53款新藥中有20款腫瘤藥，占38%）。上半年有多款獲批重要產(chǎn)品的創(chuàng)新突破成績備受矚目。
Aduhelm（渤健）：
首款改善疾病進(jìn)程AD藥
作為多年來最具爭議的FDA批準(zhǔn)之一，渤健阿爾茨海默病（AD）藥物Aduhelm艱難沖過終點(diǎn)線，成為近二十年來第一種獲得FDA批準(zhǔn)的AD藥物，也是第一種旨在治療疾病進(jìn)程而不僅僅是針對癥狀的藥物。值得注意的是，該機(jī)構(gòu)使用淀粉樣蛋白斑塊的去除作為替代終點(diǎn)，而不是根據(jù)減緩認(rèn)知衰退方面的臨床益處這樣的硬指標(biāo)數(shù)據(jù)進(jìn)行批準(zhǔn)。這是一項(xiàng)飽受爭議的批準(zhǔn)，以致于審查該藥物的FDA咨詢委員會的三名成員辭職以示抗議。另外，Aduhelm每年56000美元的標(biāo)價也備受爭議。
Breyanzi、Abecma（BMS）：
CAR-T又添兩員但競爭激烈
百時美施貴寶（BMS）兩個CAR-T療法獲得FDA批準(zhǔn)，是2021年上半年最引人注目的焦點(diǎn)之一。Breyanzi在2月份獲得FDA批準(zhǔn)用于治療某些大B細(xì)胞淋巴瘤。但在市場上，Breyanzi將與諾華和吉利德的細(xì)胞療法競品抗衡。不過，6月初Breyanzi在二線大B細(xì)胞淋巴瘤方面取得了積極成果，為其提供了優(yōu)于競爭對手的優(yōu)勢。一個月后，BMS公司又一款CAR-T療法Abecma獲得FDA批準(zhǔn)。這是第一種治療多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T療法。FDA的決定基于一項(xiàng)名為KarMMa的Ⅱ期試驗(yàn)數(shù)據(jù)：該藥在近四分之三的嚴(yán)重預(yù)處理和高度難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中引發(fā)反應(yīng)。盡管Abecma在多發(fā)性骨髓瘤CAR-T領(lǐng)域具有先發(fā)優(yōu)勢，但其作為該領(lǐng)域唯一選擇的時間有限。強(qiáng)生和Legend Biotech的cilta-cel已獲得FDA的優(yōu)先審查，與Abecma相比，cilta-cel具有良好的臨床應(yīng)用特征?！ ?br />
Brexafemme(Synexis公司)：
近20年首個新型抗真菌類藥物
6月1日，Scynexis公司的Brexafemme獲得FDA的批準(zhǔn)，成為二十多年來批準(zhǔn)用于陰道酵母菌感染的首個新型抗真菌類藥物。陰道酵母菌感染也稱為外陰陰道念珠菌病(VVC)，至少影響約70%~75%的女性。盡管這種疾病很普遍，但自1990年代后期以來，創(chuàng)新一直停滯不前。有分析人士認(rèn)為，由于Brexafemme易于給藥，加上其殺死真菌細(xì)胞的能力（輝瑞氟康唑等咪唑類藥物的不足），以及“大型制藥公司對抗真菌領(lǐng)域的興趣日益增加”，Brexafemme可達(dá)到重磅炸彈級別，年銷售額將超過10億美元。
Cabenuva(葛蘭素史克)：
FDA批準(zhǔn)首款長效HIV藥
Cabenuva開啟了HIV治療的新篇章。兩種藥物（葛蘭素史克cabotegravir+強(qiáng)生rilpivirine的組合）提供了第一個完整的長效HIV治療方案，每月一次，肌肉注射。在兩項(xiàng)Ⅲ期試驗(yàn)中，Cabenuva可與傳統(tǒng)的三藥療法相媲美。與此同時，葛蘭素史克的ViiVHealthcare正在等待FDA決定，將Cabenuva的給藥頻率降低到每兩個月一次。通過與Halozyme的新合作，ViiV還尋求開發(fā)“超長效”皮下注射HIV藥物，給藥間隔為三個月或更長時間?；赾abotegravir的HIV療法和向長效藥物的過渡，是葛蘭素史克應(yīng)對吉利德競爭的選擇。目前吉利德是HIV市場的領(lǐng)導(dǎo)者。
Empaveli（Apellis公司）：
首個C3抑制劑
5月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Apellis公司的C3抑制劑Empaveli用于治療罕見的血液疾病陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿（PNH），即使對于之前未接受過任何治療的患者也適用。這是FDA批準(zhǔn)的第一個C3靶向藥。在FDA做出批準(zhǔn)決定之前，焦點(diǎn)在于Empaveli是否會被降級為用于沒有接受C5競爭產(chǎn)品（Alexion公司的Soliris和Ultomiris）的患者。Apelis正在進(jìn)行的一項(xiàng)研究顯示，與標(biāo)準(zhǔn)療法相比，Empaveli在血紅蛋白穩(wěn)定和乳酸脫氫酶（LDH）降低方面表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)優(yōu)勢。有了這些額外的數(shù)據(jù)加上現(xiàn)有的批準(zhǔn)，Apellis已經(jīng)能夠應(yīng)用于1500名已經(jīng)使用C5抑制劑的PNH患者以及每年新診斷的大約150人。在Empaveli推出期間，從C5抑制劑轉(zhuǎn)換而來的患者中約有60%來自Ultomiris。Apellis還在尋找地圖性萎縮癥和新適應(yīng)癥，該適應(yīng)癥的年銷售額有望達(dá)到10億美元。Apellis預(yù)計(jì)本季度晚些時候?qū)⒐缄P(guān)鍵的Ⅲ期數(shù)據(jù)。
Lumakras（安進(jìn)）：
“無成藥性”靶點(diǎn)KRAS突破
在破解KRAS“無成藥性”方面，安進(jìn)憑借Lumakras創(chuàng)造了歷史。Lumakras提前三個月批準(zhǔn)用于具有KRAS G12C基因突變的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），是第一款對“無成藥性”腫瘤靶點(diǎn)KRAS的突破。由于KRAS G12C約占NSCLC突變的13%，因此確定可以從Lumakras中受益的患者將是該藥成功的關(guān)鍵。為此，安進(jìn)與診斷專業(yè)公司Guardant Health和Qiagen合作，這兩家公司與Lumakras一起獲得了伴隨診斷產(chǎn)品的批準(zhǔn)。
Zynlonta（ADC公司）：
首款單藥CD19靶向抗體藥物
雖然近年來有幾種針對彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）的新CAR-T藥物問世，但ADC Therapeutics公司的Zynlonta采取了不同的方法治療這種疾病。今年4月，隨著FDA的批準(zhǔn)，該公司正在推出該領(lǐng)域首款單藥CD19靶向抗體藥物。與其他新DLBCL藥物一樣，Zynlonta被批準(zhǔn)用于先前兩次全身治療失敗的患者。但與旨在一次性治療的競爭對手不同，Zynlonta需要每三周給藥一次。在Ⅱ期試驗(yàn)中，Zynlonta的總體反應(yīng)率為48.3%，對于有反應(yīng)的患者，反應(yīng)中位持續(xù)時間為10.3個月。超過24%的患者在試驗(yàn)中獲得了完全緩解。
上半年批準(zhǔn)29款新藥，F(xiàn)DA創(chuàng)新七大看點(diǎn)
來源：哈藥集團(tuán)
日期：2021.07.13
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